人胚胎干来源肝细胞治疗肝衰竭临床研究项目在湘雅医院启动
郑宜翔 闻佳敏 2022年04月14日 09:35 浏览次数:
4月13日，基础医学院人类干细胞国家工程研究中心与中南大学湘雅医院感染病科合作的“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目在中南大学湘雅医院感染科正式启动。
湘雅医院夏晓波副院长和人类干细胞国家工程研究中心副主任林戈教授、湘雅医院GCP办公室主任秦群教授、湘雅医院感染病科主任黄燕教授参加了此次启动会。
林戈教授对项目的启动表示祝贺，并表示这将是国际首个人胚胎干细胞来源细胞治疗肝衰的临床研究。同时，他也提出殷切希望及鼓励，两个团队的此次合作体现了湘雅系统之间优势互补，共同探索前沿科学的能力。
夏晓波副院长勉励研究团队，在药物临床试验机构办公室的指导下，以湘雅“求真求确、必邃必专”的院风要求自身，严格按照研究方案执行，更好的为广大患者服务。
肝衰竭是多种因素引起的严重肝脏损害，其病程短，发病急，发病前病人通常无明显的肝脏疾病，在无有效治疗的情况下一旦发病，病情在8-26周内可发展到死亡。我国是一个肝病大国，仅乙肝病毒携带者就有1.2亿人，每年终末期肝病新增病例数超过600万，发生急性肝功能衰竭时，发病急、病死率高（50%～80%）。目前原位肝移植仍是最有效的治疗方法，而肝源十分缺乏。胚胎干细胞是一种具有多能性和自我更新能力并能够在体外无限传代的多潜能细胞，体外和体内环境中，胚胎干细胞有潜能被诱导分化为包括肝细胞在内的几乎机体所有的细胞类型，可以为终末期肝病的治疗提供稳定充足的细胞来源。
此次项目使用的胚胎干细胞定向诱导分化为肝样细胞的体系具备成熟肝细胞功能，已完成制剂工艺、细胞生物鉴定、特性分析、肝脏细胞功能分析、遗传稳定性、成瘤性、肝衰动物模型的细胞治疗等各项试验。产品质量通过中国食品药品检定研究院质量复核及广东省医学实验动物中心安全性和毒性评价，且通过国家卫健委的备案，完成临床研究注册（注册号ChiCTR2100052988）。临床前有效性研究也证明肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型存活率，将对照组生存率从6.67%提升到治疗组 的68.89% ，并有效改善肝功能和凝血功能、降低血氨，保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。
该项目的正式启动，不仅是对肝衰竭患者带来了治疗的希望，同时也标志着我院人类干细胞国家工程研究中心在胚胎干细胞临床应用领域有了重要突破。
文稿来源：中南大学湘雅医院
